Planeta

PRENATALNO LEČENJE

Genska terapija pre rođenja?

Sve je više dokaza da je prenatalno lečenje teških genetskih poremećaja moguće, ubrizgavanjem leka u amnionsku tečnost, čime se sprečavaju oštećenja koja počinju da se razvijaju još dok je plod u materici.

To je pokazala i studija Univeziteta Kalifornija (San Francisco, SAD), otkrivši da je isporuka leka za spinalnu mišićnu atrofiju (SMA) preko amnionske tečnosti sasvim bezbedna i da pomaže u sprečavanju oštećenja nervnih ćelija u kičmenoj moždini, u delu centralnog nervnog sistema koji je odgovoran za kretanje. Spinalna mišićna atrofija je neurodegenerativna bolest koja uzrokuje slabost mišića, atrofiju, pa i smrt ukoliko se ne leči, a bezbednost moguće nove metode prenatalnog lečenja ispitana je u eksperimentu na miševima obolelim od SMA, i na potpuno zdravim ovcama. U terapiji su korišćeni molekuli zvani antisens oligonukleotidi (ASO), koji se trenutno daju bebama i deci sa bolestima koje utiču na nervni sistem (uključujući SMA), a koji mogu da izmene ekspresiju gena kroz interakcije sa RNK, „proizvođačem” proteina. S obzirom na to da deca sa teškim oblicima SMA mogu da imaju nepovratna oštećenja do trenutka rođenja, naučnici su želeli da istraže da li je moguće ranije lečenje, na najmanje invazivan način. Prethodna istraživanja su, naime, pokazala da SMA može da se dijagnostikuje pre rođenja, kao i da se ekspresijom gena…